アンジェス—早老症（HGPS及びPL）治療薬lonafarnib、希少疾病医薬品に指定

アンジェス<4563>は28日、早期の承認申請に向けて準備を進めているlonafarnib（米国販売名：Zokinvy）が、厚生労働省により希少疾病医薬品（オーファン・ドラッグ）に指定されたことを発表。

希少疾病医薬品は、厚生労働省により、日本の対象患者数が50,000人未満であり重篤な疾病の治療手段として医療上の必要性が高いことなどを条件に指定される。
Zokinvyは、Eiger BioPharmaceuticals（本社：米国）が販売するハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）及びプロセシング不全のプロジェロイド・ラミノパチー（PL）の治療薬である。同社は、日本国内における独占的販売契約を提携している。Zokinvyは、変異タンパク質（細胞の不安定化と早期老化を惹起）の蓄積を阻害し、小児及び若年成人のHGPSの患者において、死亡率を60％減少させ、平均生存期間を2.5年延長させることができた。ほとんどの副作用は消化器系で、軽度または中等度であった。患者の多くは、10年以上にわたってZokinvyでの治療を継続している。

同社は、希少疾病用医薬品の指定を取得により、優先審査などのメリットや支援措置を受けることができる同指定の取得にあたり、同社に特段の費用は発生していない。