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リボミック—大幅高、軟骨無形成症治療薬の前期第2相臨床試験で顕著な効果確認

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大幅高。軟骨無形成症の小児患者(5-14歳)を対象とする治療薬の前期第2相臨床試験で、低用量の皮下投与群で顕著な効果(成長速度増加)を確認したと発表している。試験が完了した6名のうち5名の被験者は低用量の長期投与試験に移行しており、継続して被験薬の有効性及び安全性を評価する。また、高用量の皮下投与試験も7名の登録が完了、うち4名で投与が開始されており、来年9月に結果が明らかになる予定。
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