難病の遺伝子治療薬承認へ　米国では２億円―厚労省

　厚生労働省の専門部会は２６日、筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ）」の遺伝子治療薬の製造販売を了承した。年度内にも厚労相が正式承認し、今夏にも公的医療保険の対象とする見通しだ。先行して承認した米国での価格は２億３０００万円と世界最高額とされ、国内での価格に注目が集まっている。
　ＳＭＡは、運動神経細胞を維持するタンパク質をつくる遺伝子の異常が主な原因となり、運動神経細胞が減って筋力が低下する難病。了承されたのはスイスの製薬大手ノバルティスファーマの「ゾルゲンスマ」で、病気を引き起こす力を持たない「アデノ随伴ウイルス」に遺伝子を入れ、運動神経細胞に届けてタンパク質をつくり出す仕組みだ。
　投与は点滴１回のみ。海外で行われた臨床試験（治験）では、治療しなければ２歳までに９割が死亡するか人工呼吸器が必要になる重症型の患者１５人が、投与から２年たっても全員人工呼吸器なしで生存できたと報告された。（2020/02/26-17:06）