ケイファーマ—KP2011の共同研究者による第8回日本医療研究開発大賞日本医療研究開発機構理事長賞受賞

ケイファーマは19日、同社が推進するiPS創薬プラットフォームを活用したiPS創薬事業のリードパイプラインであるKP2011(筋萎縮性側索硬化症/ALS治療薬)の共同研究者である、慶應義塾大学殿町先端研究教育連携スクエアの森本悟特任准教授が、第8回日本医療研究開発大賞において、日本医療研究開発機構(AMED)理事長賞を受賞したと発表した。
今回の受賞は、iPS細胞創薬により見出されたALS治療薬候補を用いた第I/IIa相医師主導治験において、安全性・忍容性に加え、疾患進行抑制効果を示したことで、iPS細胞創薬として世界初となるProof of Conceptを確立した点が評価された。また、全被験者のiPS細胞由来運動ニューロンを用いて薬剤反応性を検証し、薬剤感受性と臨床効果の相関を明らかにしたことから、個別化医療の実現可能性も提示された。
さらに、コレステロール代謝物や細胞外小胞(EV)の解析により新たなバイオマーカー候補を特定し、トランスレーショナル・リバーストランスレーショナルリサーチを循環する橋渡し研究モデルの構築にも成功した。これら一連の成果は、森本氏と同社取締役兼CSOの岡野栄之慶應義塾大学教授による長年の研究成果であり、同社は今後もALS治療薬候補の臨床開発を一層推進していく方針である。