ケイファーマ
開発におきましては、アルフレッサ ファーマ様と独占的実施権許諾契約を締結し、国内をお願いしているような状況でございます。一番工夫した点は、飲み薬である「徐放錠剤」を、新たに小さい粒である「徐放顆粒製剤」に変更することに成功いたしました。「徐放錠剤」は大きい錠剤なのですが、ALSの患者様は嚥下障害を抱えている方が多く、飲むことが困難であるという課題がありました。それを細かい粒上の「徐放顆粒製剤」に変更することができました。この新製剤を用いてフェーズ3試験を進めていくという状況でございます。
また、知的財産に関する進捗ですが、もともとパーキンソン病の薬であったロピニロール塩酸塩について、ALSへの用途特許を2017年に出願いたしました。各国での検討を進めておりまして、直近の2026年3月14日に米国でも特許が取得できました。すでに取得済みのカナダ、欧州20カ国、インド、あるいは日本に加え、現在は中国においても最終段階の審査を進めている状況でございます。
もう1つ大きな特徴といたしまして、我々は国内ではアルフレッサ ファーマ様と組んでおりますが、海外展開に向けては現在、様々なパートナー候補と交渉を続けております。その一環として、米国のFDA（食品医薬品局）と事前面談を実施いたしました。
これは臨床開発を進める上での相談ですが、日本での治験結果をもとに米国国内で臨床試験を進めていく方針について、FDAから「進めてよい」という旨の回答とレポートを受領することができました。2020年代後半までにフェーズ3を実施して承認を取得し、同年代後半のうちに販売を開始したいと考えております。
また、iPS創薬における次なる開発パイプラインについてもご説明します。前頭側頭型認知症（FTD）を対象に「KP2021」というプロジェクトでは、候補化合物の選定を終え、現在は作用メカニズムの解析や臨床試験に向けた準備を進めております。さらに「KP2032」はハンチントン病を対象としており、同様に化合物を見出し、今後臨床試験へ繋げていくための準備を行っている段階です。
その他のテーマについても、資料に記載の通りでございます。
株式会社ケイファーマ：2026年12月期第1四半期決算説明会文字起こし（6）に続く