Chordia Therapeuticsは28日、リードパイプラインであるCLK阻害薬rogocekibについて、厚生労働省薬事審議会医薬品第二部会において、再発又は難治性の急性骨髄性白血病（AML）を対象とした希少疾病用医薬品への指定が了承されたと発表した。
rogocekibは、細胞増殖に重要な役割を果たすRNAスプライシング反応の主要な制御因子であるCDC2様キナーゼ（CLK）に対するファーストインクラスの選択的な経口型低分子阻害薬である。現在、米国において再発又は難治性のAMLを対象とした第1/2相臨床試験を実施している。rogocekibは、米国食品医薬品局（FDA）からAML適応でのオーファンドラッグ指定（Orphan Drug Designation（ODD）：希少疾病用医薬品指定）を受けている。
今回、日本においても厚生労働省薬事審議会医薬品第二部会で希少疾病用医薬品指定が了承された。今後、厚生労働省による正式な指定を経て、開発を進めていく予定である。