Veritas In Silico—筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療に向けた新たな核酸医薬品に関する特許公開

Veritas In Silico<130A>は19日、東京慈恵会医科大学総合医科学研究センター再生医学研究部と共同で進めている筋萎縮性側索硬化症（ALS）の新規治療法に関する研究において、新たな核酸医薬品の物質特許が公開されたと発表した。

本研究は、細胞核内に存在するRNA/DNA結合タンパク質TDP-43に着目し、正常な機能を持つ「全長型TDP-43」とともに存在する複数のスプライシングアイソフォームのうち、ALSに関与する「抑制性短縮型TDP-43」が「全長型TDP-43の機能低下」を引き起こしている可能性に着目して進められている。

同大学の岡野教授は、2025年10月にTDP-43のスプライシングアイソフォームに関する論文発表を予定しており、同社は、創薬プラットフォームibVIS（R）を用いたAI創薬により、2種の抑制性短縮型TDP-43に対応する核酸医薬品を設計・最適化し、各々の発現を減少させる核酸医薬品を出願していた。このうち1件が特許公開に至った。

本研究は、アカデミアと産業界が創薬段階から早期に連携することで、未充足医療ニーズへの迅速な医薬品創出を目指す新たな取り組みの一例とされる。